Ребенку со СМА из Новополоцка ввели самый дорогой в мире генный препарат Золгенсма

Ребенку со СМА из Новополоцка ввели самый дорогой в мире генный препарат Золгенсма, Иванова Анна

В РНПЦ «Мать и дитя» 17 декабря впервые выполнено введение самого дорогого в мире генного препарата - онасемноген абепарвовек (Золгенсма). Это лекарственное средство применяется для лечения детей со спинальной мышечной атрофией.

Первым пациентом стала маленькая новополочанка Даша Шепетовская. После введения препарата девочка чувствует себя удовлетворительно.

— Это первый в истории страны случай. Введение препарата стало возможным благодаря работе большого количества людей и содействию Минздрава на всех этапах поставки препарата в страну, — цитирует директора центра Сергея Васильева пресс-служба Министерства здравоохранения.

Руководила командой специалистов Ирина Жевнеронок — доцент кафедры детской неврологии БелМАПО, главный внештатный специалист Минздрава по наследственным нервно-мышечным заболеваниям у детей.

— Коммерческая стоимость препарата составляет около 2,5 млн долларов. Малышка, которая стала первым пациентом, была включена в международную глобальную программу управляемого доступа к генной терапии AVXS-101, в которой методом случайного выбора определяется пациент с бесплатным (гуманитарным) доступом к препарату, — рассказала Ирина Жевнеронок.

Малышка появилась на свет 15 августа 2019 года в Новополоцке. А 31 декабря родители девочки узнали, что у нее спинальная мышечная атрофия 1-го типа. Это редкое генетическое заболевание, в результате которого погибают моторные нейроны спинного мозга и развивается мышечная атрофия, блокируется подача достаточного количества белка для нормального развития мышц.

СМА затрагивает способность ползать и ходить, двигать руками, головой и шеей, а также дышать и глотать. Для девочки был организован сбор средств.

gorod214.by
Новополоцк
Если вы заметили ошибку, выделите необходимый текст и нажмите Ctrl+Enter, чтобы сообщить об этом редакции

Комментарии